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ALERT Malattie rare !
Top News / Fibrosi cistica / Malattia di Gaucher
Nuove indicazioni in Europa per Kalydeco: trattamento della fibrosi cistica causata da altre 8 mutazioni del gene CFTRLa Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione di Kalydeco ( Ivacaftor ): trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età uguale o maggiore di 6 anni, causata da qualsiasi di 8 ulterio …
Approvato negli Stati Uniti Cerdelga, un nuovo farmaco per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, una rara malattia genetica. …
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Malattia di Pompe
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l’indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qu …
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Carenza di PREPL con o senza cistinuria provoca una nuova sindrome miastenicaÈ stata studiata la base genetica e fisiologica dei sintomi neuromuscolari della sindrome di ipotonia-cistinuria ( HCS ) e deficit isolato di PREPL, e la loro risposta alla terapia. Sono stati effettuati studi molecolari genetici, istochimici, … Leggi Sindrome POEMS: diagnosi, stratificazione del rischio e trattamentoLa sindrome POEMS è una sindrome paraneoplastica dovuta a una sottostante neoplasia plasmacellulare. I criteri principali per la sindrome sono poliradiculoneuropatia, disordine clonale delle plasmacellule, lesioni sclerotiche a livello osseo, … Leggi Inibitori della calcineurina nella sindrome da bronchiolite obliterante dopo trapianto di cellule staminaliLa bronchiolite obliterante è una complicanza che si presenta dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ). La gestione della bronchiolite obliterante comprende immunosoppressione intensa, ma la risposta al trattamento … Leggi FDA ha approvato Vimizim per trattare la sindrome di Morquio ALa FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vimizim ( Elosulfase alfa ), il primo trattamento approvato per la mucopolisaccaridosi tipo IVA ( sindrome di Morquio A ). La sindrome di Morquio A è una rara malattia autosomica recessiva da … Leggi Lenalidomide in monoterapia per la micosi fungoide refrattaria e sindrome di SézaryÈ stato condotto uno studio multicentrico di fase 2 per valutare la Lenalidomide ( Revlimid ) come singolo agente nella micosi fungoide avanzata refrattaria / sindrome di Sézary. Sono stati arruolati 32 pazienti con una media di 6 precedenti … Leggi |