Malattie rare: uniQure intenzionata a non rinnovare l’autorizzazione per Glybera, la terapia genica per il deficit della lipoproteina lipasi
Glybera, la prima terapia di una malattia rara caratterizzata dalla carenza di un enzima che permette di digerire i grassi, non verrà più prodotto a partire dal prossimo ottobre. Il farmaco diventat …
Emofilia A: l’FDA ha approvato Adynovate, un Fattore antiemofilico pegilato, per l’uso nei bambini e negli interventi chirurgici
La Timosina alfa-1 apre nuove prospettive di cura per la fibrosi cistica
Una ricerca condotta da Luigina Romani dell’Università di Perugia e da Enrico Garaci dell’Università San Raffaele Roma, pubblicata su Nature Medicine, ha dimostrato che la Timosina alfa-1, un peptide …
Sclerosi laterale amiotrofica: un nuovo approccio terapeutico con bersaglio l’ataxina-2
Uno studio, pubblicato su Nature, ha evidenziato un possibile nuovo approccio terapeutico per la sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ), una malattia neurodegenerativa progressiva. I ricercatori han …
Focus: Carcinoma a cellule di Merkel
Stati Uniti: l’FDA ha approvato Avelumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-L1, nel carcinoma a cellule di Merkel metastatico
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l’immunoterapico Avelumab, che sarà messo in commercio con il marchio Bavencio, per il carcinoma metastatico …
DATABASE IN MEDICINA ? MediExplorer.it
Analisi della qualità della voce nei pazienti con insorgenza tardiva della malattia di Pompe
La malattia di Pompe è una miopatia metabolica progressiva. La progressione della malattia è anche caratterizzata dalla progressiva disfunzione dell’apparato…
Sicurezza ed efficacia della Mexiletina nella sclerosi laterale amiotrofica
Sono state determinate la sicurezza e la tollerabilità di Mexiletina ( Mexitil ) in uno studio di fase II in…
Translarna per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazioni nonsense
I pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne presentano un deficit della normale distrofina, una proteina che si trova nei…