Malattie rare Newsletter

ALERT Malattie rare !

Top News / Terapia anti-IL-1 nelle malattie rare

Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti-interleuchina-1

Nonostante le indicazioni autorizzate limitate, i farmaci anti-interleuchina-1 ( anti-IL-1 ) sono spesso utilizzati nella pratica clinica per un numero crescente di malattie autoinfiammatorie. È s …

News Malattie rare

Anakinra, un farmaco anti-IL-1, nel trattamento della reticoloistiocitosi multicentrica

La reticoloistiocitosi multicentrica ( MRH ) è una rara istiocitosi multisistemica non-Langerhans caratterizzata da noduli cutanei e grave poliartrite distruttiva, talvolta associata a sintomi costitu …

Apremilast per la sindrome di Behcet

Le ulcere orali, il segno distintivo della sindrome di Behçet, possono essere resistenti al trattamento convenzionale; pertanto, sono necessari farmaci alternativi. Apremilast ( Otezla ) è un inibit …

Focus On: Fibrosi cistica

Orkambi sicuro ed efficace per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con due copie della mutazione F508del

Due studi clinici di fase III hanno valutato un trattamento di combinazione in pazienti affetti da fibrosi cistica. I risultati hanno mostrato che l’associazione Lumacaftor e Ivacaftor ( Orkambi ) è …

Focus On: Sclerosi sistemica

Stimolatori della guanilato ciclasi solubile: Riociguat inibisce la fibrosi cutanea sperimentale di diverse eziologie

Gli stimolatori della guanilato ciclasi solubile ( sGC ) hanno recentemente dimostrato di inibire la via di segnalazione del fattore di crescita trasformante beta ( TGF-beta ). Uno studio si è pos …

Focus On: Alcaptonuria

Alcaptonuria: identificate 12 nuove varianti del gene HGD in 99 pazienti

Alcaptonuria ( AKU ) è una malattia autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene HGD ( omogentisato-1,2-diossigenasi ) che porta a deficit di attività enzimatica HGD. E’in corso il Progetto …

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Ofev, il primo inibitore della tirosin-chinasi, per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Ofev ( Nintedanib ) per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ), una malattia polmonare debilitante e ad esito fatale, che è asso …

Ataluren per il trattamento della fibrosi cistica da mutazione nonsense nel gene CFTR

Ataluren ( Translarna ) è stato sviluppato per ripristinare la produzione di proteina funzionale nelle malattie genetiche causate da mutazioni nonsense, che sono la causa della fibrosi cistica nel 10% …

Cerdelga, terapia orale di prima linea per il trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) capsule, l’unica terapia di prima linea per via orale nei pazienti adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1. L’ …

Effetti epigenetici e neurologici e sicurezza di alte dosi di Nicotinamide in pazienti con atassia di Friedreich

L’atassia di Friedreich è una malattia degenerativa progressiva causata da deficit della proteina fratassina. Ripetizioni GAA espanse all’interno dell’introne 1 del gene della fratassina ( FXN ) por …

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restri …

Xagena Medical Corner

FDA grants Fast Track Designation to GZ/SAR402671, an investigational substrate reduction therapy, for the treatment of Fabry disease

The Food and Drug Administration ( FDA ) has granted Fast Track designation for the development of GZ/SAR402671, a new investigational oral substrate reduction therapy for the treatment of Fabry disea … read article

Charcot-Marie-Tooth type 1A disease: PXT3003, a low-dose combination of Baclofen, Naltrexone and Sorbitol, appears safe

Using combinations of well-known approved drugs has for the first time been shown to be potentially safe in treating a rare disease. The study has also shown some promising preliminary results for th …

 

Pneumologia Newsletter

ALERT Pneumologia !

Top News / Novità nel trattamento del tumore del polmone

Pembrolizumab per il trattamento del cancro del polmone non-a-piccole cellule

E’ stata valutata l’efficacia e la sicurezza della inibizione della morte cellulare programmata 1 ( PD-1 ) con Pembrolizumab ( Keytruda ) nei pazienti con cancro del polmone non-a-piccole cellule avan …

News Pneumologia

Le comorbilità aumentano il rischio di mortalità per cancro al polmone

Uno studio retrospettivo ha mostrato che la presenza di comorbidità aumenta il rischio di mortalità tra i pazienti con tumore del polmone, in particolare tra quelli con malattia localizzata. Le con …

Effetto dei corticosteroidi in caso di fallimento del trattamento tra i pazienti ricoverati con grave polmonite acquisita in comunità e ad alta risposta infiammatoria

Nei pazienti con grave polmonite acquisita in comunità, il fallimento del trattamento è associato a un’eccessiva risposta infiammatoria e a esiti peggiori. I corticosteroidi possono modulare il rila …

Associazione tra ricovero per polmonite e rischio successivo di malattie cardiovascolari

Il rischio di malattia cardiovascolare ( CVD ) dopo l’infezione è poco conosciuto. L’obiettivo di uno studio è stato quello di determinare se l’ospedalizzazione per polmonite sia associata a un aume …

Focus On: Fibrosi cistica

Orkambi, una combinazione di Lumacaftor e di Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica, approvato dall’FDA

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato il primo farmaco per la fibrosi cistica per il trattamento diretto della causa della malattia nei pazienti che hanno due copie di una specifica muta …

Focus On: OncoPneumologia

Iressa come trattamento di prima linea per i pazienti con tumore al polmone non-a-piccole cellule avanzato e mutazione EGFR

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Iressa ( Gefitinib ) come trattamento di prima linea per i pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule ( NSCLC ), metastatico, con mutazione nel gene EGFR….

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BPCO: benefici della combinazione Tiotropio e Olodaterolo Respimat fin dalle fasi iniziali della terapia di mantenimento

Sono stati presentati i nuovi dati di analisi degli studi di fase III TONADO 1 e 2. E’ emerso che la combinazione Tiotropio e Olodaterolo, somministrati mediante l’inalatore Respimat, ha migliorato la funzionalità respiratoria dei pazienti con … Leggi

Roflumilast: efficacia dubbia, ma pericoli evidenti nella BPCO

La progressione della malattia polmonare cronica ostruttiva grave ( BPCO ) viene rallentata nei soggetti che evitano sostanze irritanti come il fumo passivo. I farmaci hanno solo un modesto effetto puramente sintomatico; un broncodilatatore è … Leggi

Dupilumab riduce le esacerbazioni in pazienti con asma non-controllata

L’aggiunta di Dupilumab al trattamento con corticosteroidi per via inalatoria e a beta-agonisti a lunga azione migliora la funzione polmonare e riduce il tasso annualizzato di grave riacutizzazione nei pazienti con forma moderata-grave di … Leggi