Aggiornamenti sulle Malattie rare

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Sindrome di Costen

La sindrome di Costen, detta anche sindrome temporo …
Kalbitor

L’FDA ha approvato Kalbitor per il trattamento degli attacchi …
Soliris

Soliris è la prima terapia appprovata per l’emoglobinuria …
C1-inibitore

Concentrato di C1-inibitore nanofiltrato nel trattamento dell …
Malattia di Hunter

Elaprase nel trattamento della sindrome di Hunter. Idursulfasi …
Icatibant

Icatibant: un nuovo trattamento per l’angioedema ereditario. L …
Malattia di Danon

Morte improvvisa associata alla malattia di Danon nelle donne …
Fibrosi cistica

Effetto di Ivacaftor nelle persone con fibrosi cistica e mutazione …
Terapia genica

Terapia genica per immunodeficienza dovuta a …
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Idebenone migliora la vista nei pazienti con neuropatia ottica …