Emofilia & altre patologie ematologiche
Albutrepenonacog alfa, è indicato per il trattamento e la profilassi delle emorragie in bambini e adulti affetti da emofilia B ( carenza congenita del Fattore IX ). Il regime terapeutico approvato contempla l’impiego del farmaco come terapia on-demand ( al bisogno ) per il controllo e la prevenzione degli episodi emorragici, nella gestione del sanguinamento perioperatorio ( prima, durante e dopo l’intervento chirurgico ) e nella profilassi di routine finalizzata alla prevenzione degli episodi emorragici. Albutrepenonacog alfa non è indicato come trattamento di induzione dell’immunotolleranza in pazienti con emofilia B ed è controindicato nei pazienti che abbiano manifestato reazioni da ipersensibilità potenzialmente fatale al prodotto o a suoi componenti, ivi incluse proteine di criceto.
Albutrepenonacog alfa nasce allo scopo di prolungare l’emivita del Fattore IX ricombinante mediante fusione con albumina ricombinante.
La Commissione Europeaha concesso ad Albutrepenonacog alfa lo status di farmaco orfano ( status concesso a trattamenti che risultino sicuri ed efficaci, per la prevenzione o diagnosi di malattie rare, potenzialmente fatali o cronicamente debilitanti, che non colpiscano più di 5 persone su10.000 intutta Europa ). ( Xagena )
Quadro clinico ed epidemiologia dell’emofilia – Xagena
https://xagena.it/news/e-malattierare_it…/3d33f9e27159690bdb292746f9e1db8d.html
L’emofilia è una malattia, congenita ed ereditaria, del sangue, in cui vi è una produzione ridotta o assente di alcuni fattori plasmatici della coagulazione ( fattore VIII nell’emofilia A e fattore IX nell’emofilia B ). La gravità dell’emofilia dipende dal tipo di difetto genetico e quindi dal grado di mancanza del fattore della …
Sintomi, diagnosi e terapia di emofilia A ed emofilia B – Xagena
https://xagena.it/news/e-malattierare_it…/e7a493b9b2145a9a61cbd4a62c12b171.html
L’emofilia è una malattia congenita ed ereditaria, che consiste nella mancanza o nella carenza di una proteina della cascata coagulativa del sangue, ( fattore VIII per l’emofilia A, e fattore IX per l’emofilia B ), fondamentale nei processi di coagulazione. I due tipi di emofilia più conosciuti sono l’emofilia A e l’emofilia B.
Emofilia: il 5-7% dei pazienti trattati con fattori ricombinanti può …
https://xagenasalute.it/…/emofilia-il-5-7-dei-pazienti-trattati-con-fattori-ricombinanti-p…
Emofilia: il 5-7% dei pazienti trattati con fattori ricombinanti può sviluppare anticorpi neutralizzanti, una complicanza rara ma grave. In occasione … contro il farmaco. Emicizumab è un anticorpo che si lega a ponte fra il fattore IX e X, imitando il ruolo del fattore VIII. ( Xagena Medicina ) Fonte: World Hemophilia Day, 2017
Emofilia A acquisita: il Fattore VIII di origine porcina … – Xagena Salute
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L’emofilia A acquisita è una malattia ultra-rara che colpisce 1.5 persone su 1 milione. Una patologia poco conosciuta e potenzialmente letale, che colpisce silenziosamente anziani e donne post-partum, con una mortalità legata alla patologia che arriva fino al 22% dei casi. Contro le gravi manifestazioni emorragiche ed …
Emicizumab, risultati positivi dallo studio HAVEN 1 nei pazienti con …
https://www.medicinanews.it/…/emicizumab-risultati-positivi-dallo-studio-haven-1-nei…
L’anticorpo monoclonale Emicizumab ha raggiunto l’endpoint primario nello studio HAVEN 1: nei soggetti con emofilia A e inibitori del fattore VIII. … Nessuno degli eventi tromboembolici ha necessitato di terapia anticoagulante e un paziente ha ripreso il trattamento con Emicizumab. ( Xagena ) Fonte: Roche, 2017
Fattore VIII e anticorpi neutralizzanti nella emofilia A | Ematologia
https://ematologia.net/articolo/fattore-viii-e-anticorpi-neutralizzanti-nella-emofilia-a
Lo sviluppo di alloanticorpi neutralizzanti anti-Fattore VIII ( inibitori ) in pazienti con grave emofilia A può dipendere dal concentrato utilizzato per la terapia sostitutiva. È stato condotto uno studio randomizzato per valutare l’incidenza di inibitori del Fattore VIII tra i pazienti trattati con il Fattore VIII plasma-derivato contenente …
Terapia genica per la emofilia B con una variante del fattore IX a …
https://www.biomedicina.net/…/terapia-genica-per-la-emofilia-b-con-una-variante-del-…
Terapia genica per la emofilia B con una variante del fattore IX a elevata attività specifica. La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la necessità di ulteriori interventi medici, rappresenta un obiettivo importante nel …